Copiii diagnosticati cu colestaza intrahepatica familiala progresiva (PFIC), o boala hepatica rara si grava, au acum acces in Romania la o noua optiune de tratament nechirurgical, care poate incetini evolutia bolii si poate reduce riscul de transplant hepatic.

Colestaza intrahepatica familiala progresiva (PFIC) este o boala genetica rara a ficatului, care apare cel mai des la sugari si copii mici, desi poate fi diagnosticata si la varsta adulta. In aceasta afectiune, bila nu mai este eliminata corect din ficat, iar acizii biliari se acumuleaza si ajung sa afecteze grav functionarea acestuia, putand duce in timp la insuficienta hepatica⁵. Boala afecteaza aproximativ 1 din 50.000 pana la 1 din 100.000¹ de nou-nascuti si apare la fel de frecvent atat la fete, cat si la baieti². Acum, primul tratament nechirurgical, cu substanta activa odevixibat, recomandat ca optiune de prima linie pentru pacientii cu PFIC, inclusiv pentru sugarii si copiii mici de peste 6 luni, este disponibil si in Romania ³.

PFIC este o boala genetica rara in care bila nu mai este eliminata corect din ficat, iar acizii biliari se acumuleaza si distrug treptat ficatul. Boala apare de obicei inca din primele luni de viata si poate evolua rapid spre insuficienta hepatica severa si poate duce chiar la moarte.

Fara tratament eficient, aproximativ jumatate dintre pacienti nu supravietuiesc dupa varsta de 10 ani, iar majoritatea ajung sa aiba nevoie de transplant hepatic.

Cum afecteaza boala viata copiilor

Una dintre cele mai dificile manifestari ale bolii este mancarimea severa si permanenta, care poate deveni insuportabila pentru copii si familiile lor.

Aceasta duce frecvent la:

• rani severe pe piele provocate de scarpinat

• nopti nedormite
  

• iritabilitate si epuizare
  

• dificultati de concentrare

• probleme de dezvoltare si adaptare scolara

Multi parinti ajung sa caute ani de zile un diagnostic corect, iar pana acum optiunile de tratament erau limitate, uneori fiind necesare interventii chirurgicale dificile.

Ce aduce nou acest tratament

Odevixibat este administrat oral, o data pe zi, si ajuta la reducerea acumularii de acizi biliari toxici in ficat.

Acest lucru poate:

• reduce mancarimea severa

• incetini deteriorarea ficatului

• intarzia aparitia cirozei
  

• reduce riscul de insuficienta hepatica

• amana sau chiar evita necesitatea transplantului hepatic

"Disponibilitatea medicamentului in Romania marcheaza o etapa importanta, oferind o optiune de tratament inovatoare pentru sugari, copii mici si adulti care traiesc cu aceasta boala rara. Speranta noastra este ca acest tratament sa aduca o ameliorare semnificativa a simptomelor debilitante ale bolii si sa reduca acumularea de acizi biliari toxici⁴, un factor esential asociat cu mentinerea functiei hepatice pentru o perioada mai indelungata. La Ipsen, ne continuam angajamentul de a sustine inovatia in domeniul bolilor hepatice colestatice rare, raspunzand unor nevoi medicale inca neacoperite in afectiuni precum PFIC, si ramanem ferm dedicati progresului in aceasta arie terapeutica esentiala.", a declarat Oana Belinski, Ipsen Country Lead Romania & Ungaria.

De ce este important diagnosticul precoce

Specialistii atrag atentia ca recunoasterea timpurie a bolii este esentiala. Cu cat tratamentul incepe mai devreme, cu atat sansele copilului de a-si pastra ficatul sanatos pentru mai mult timp cresc semnificativ.

"Diagnosticarea precoce a PFIC este esentiala pentru gestionarea eficienta a bolii, ajutand sugarii, copiii mici si, in unele cazuri, adultii, sa isi pastreze ficatul natural pentru mai mult timp, oferind in acelasi timp o ameliorare rapida a simptomelor. Din punct de vedere istoric, aceasta boala a fost rezistenta la standardele anterioare de ingrijire, ceea ce a dus la necesitatea interventiei chirurgicale, in special pentru ameliorarea pruritului sever si continuu, cu care traiesc multi pacienti. Disponibilitatea Odevixibat ca nou tratament de prima linie reprezinta o schimbare de paradigma in gestionarea acestei boli hepatice si are potentialul de a imbunatati semnificativ standardul actual de ingrijire pe care il primesc acesti pacienti.", declara Oana Belinski, Ipsen Country Lead Romania & Ungaria.

Un pas important pentru pacientii din Romania

Disponibilitatea acestui tratament ofera familiilor o alternativa reala inainte ca boala sa ajunga in stadii severe si inainte ca transplantul hepatic sa devina singura solutie. Pentru parintii copiilor diagnosticati cu PFIC, acest lucru inseamna mai mult decat un tratament nou — inseamna timp castigat, mai putina suferinta si o sansa reala la o viata mai buna.

Despre odevixibat

Odevixibat este un inhibitor puternic al transportului acizilor biliari ileali ( IBATi ), administrat o data pe zi, care actioneaza local in intestinul subtire, cu absorbtie minima in restul organismului (expunere sistemica minima). Este aprobat in SUA si UE pentru tratamentul colestazei intrahepatice familiale progresive la pacienti cu varsta de trei luni si peste - in SUA, si respectiv 6 luni sau peste - in Europa. Odevixibat are exclusivitate ca medicament orfan atat in SUA, cat si in UE. A fost lansat in peste 20 de tari, inclusiv Germania, Italia, Marea Britanie, Franta si Belgia. In iunie 2023, Odevixibat a fost, de asemenea, aprobat in SUA pentru tratamentul pruritului colestatic la pacientii cu varsta de peste 12 luni cu sindrom Alagille, o alta boala hepatica rara si grava.

Vedeti Prospectul produsului aici: bylvay-epar-product-information_ro.pdf
¹

Despre Ipsen

Suntem o companie biofarmaceutica globala axata pe aducerea de medicamente transformatoare pacientilor din trei domenii terapeutice: Oncologie, Boli Rare si Neurostiinte.

Portofoliul nostru de produse este alimentat de inovatii externe si sustinut de aproape 100 de ani de experienta in dezvoltare si cercetare in centre globale din SUA, Franta si Marea Britanie. Echipele noastre din peste 40 de tari si parteneriatele noastre din intreaga lume ne permit sa oferim medicamente pacientilor din peste 80 de tari.

Ipsen este listata la Paris (Euronext: IPN) si in SUA printr-un program sponsorizat de certificate americane de depozit de nivel I (ADR: IPSEY). Pentru mai multe informatii, vizitati ipsen.com .

Contacte Ipsen Media

Mihaela Lazar | + 734560593| mihaela.lazar@ipsen.com

Amalia Mihai | + 758092949| amalia.mihai@ipsen.com